2023年美国最贵药物10强：最高达350万美元
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行业媒体Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵药物排名TOP10。随着基因疗法的上市，药品价格记录更是不断被刷新。最贵药物10强中，基因疗法占据半壁江山，最贵的为首款B型血友病基因疗法Hemgenix，定价350万美元。此外，罕见病也是天价药频繁出现的领域。
1. Hemgenix
公司：CSL Behring，uniQure
适应症：血友病B
每剂费用：350万美元
Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，通过一次性静脉输注递送B型血友病所缺乏的凝血因子IX，限制出血发作。该疗法于2022年11月获批，是FDA批准的首款B型血友病基因疗法，售价一剂350万美元，为全球最贵药物。
2、Skysona
公司：Bluebird bio蓝鸟生物
适应症：脑肾上腺脑白质营养不良
每剂费用：300万美元
Skysona是一种一次性基因疗法，SKYSONA治疗的目的是稳定CALD的进展，从而尽可能地保留神经功能，包括保留运动功能和沟通能力。去年9月该疗法获批用于减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑发育不良(CALD)的男性患者的疾病进展。
3、Zynteglo
公司：Bluebird bio蓝鸟生物
适应症：输血依赖性地中海贫血
每剂费用：280万美元
Zynteglo是一种一次性基因治疗产品，通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些细胞回输入患者体内，这些造血干细胞在输注回患者体内后，会源源不断地生成具有正常功能的血红细胞，极大减少患者对输血的需求。去年8月，该疗法获批上市，用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。Zynteglo承诺，如果没有达到治疗效果，将退还80%的治疗费用。这是蓝鸟生物第二款上市的基因疗法。
4、Zolgensma
公司：诺华
适应症：脊髓性肌萎缩(SMA)
每剂费用：225万美元
Zolgensma是一种一次性AAV基因疗法，2019年在美国获批。目前诺华已经为Zolgensma争取了有利的保险政策，覆盖了约97%的商业保险患者和86%的医疗补助患者。2022年Zolgensma营收13.7亿美元，其在美国市场销售额为4.34亿美元，同比降低7%；在全球其他区域销售额为9.36亿美元。
5. Myalept
公司：Chiesi Farmaceutici
疾病：瘦素缺乏(Leptin deficiency)
年费：126万美元
Myalept是一款重组人瘦素蛋白类似物，在患有全身性脂肪代谢障碍的患者中，脂肪组织的损失导致瘦素缺乏进而加剧了代谢异常，皮下注射的myalept通过结合并激活瘦蛋白受体(Leptin Receptor)，进而提高患者的胰岛素敏感性以及降低食物的摄入量。该药首次于2013年在日本上市，2014在美国上市。该药是唯一被批准用于治疗瘦素缺陷症的药物，2021年销售额为1.41亿美元。
6. Zokinvy
公司：Eiger BioPharmaceuticals
适应症：早衰综合征和早衰样核纤层蛋白病
年费：107万美元
Zokinvy是一种口服法尼基转移酶抑制剂，于2020年获得美国FDA批准上市，是美国第一个用于治疗早衰的药物。这两种适应症都属于超罕见、遗传的过早衰老疾病，会加速年轻患者的死亡率。
7. Danyelza
公司：Y-mAbs Therapeutics
适应症：复发性或难治性高危神经母细胞瘤
年费：101万美元
Danyelza是一款GD2单抗，通过靶向高表达于神经母细胞瘤的 GD2 起效。2020年在美国获批用于复发或难治的高危神经母细胞瘤，2022年11月在国内获批。
8. Kimmtrak
公司：Immunocore
适应症：葡萄膜黑色素瘤
年费：97.55万美元
Kimmtrak是一款融合T细胞受体和抗CD3免疫效应结构域的双特异性融合蛋白疗法。2022年1月，Kimmtrak获FDA批准用于治疗HLA-A*02:01基因型、转移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤，这是FDA批准的首款治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的疗法，也是首款获得监管批准的TCR细胞疗法。
9. Luxturna
公司：Spark Therapeutics
适应症：双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病
每次费用：85万美元，或每只眼睛42.5万美元
Luxturna是一款基于AAV的基因疗法，给药方式是视网膜下注射。该疗法于2017年美国获批用于用于治疗RPE65基因突变导致的遗传性视网膜疾病。Luxturna的单价为42.5万美元，双眼治疗费用为85万美元。根据Spark财报显示，截止2019年9月Luxturna共取得5500万美元净销售额。Spark Therapeutics同意，如果药物不起作用，不会收取全部费用。
10. Folotyn
公司：Acrotech Biopharma
适应症：复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤
年费：84.26万美元
Folotyn属于二氢叶酸还原酶(DHFR)抑制剂，最早于2009年获FDA批准上市，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤，年治疗费用超84万美元。2020年，该产品在中国获批。
（来源：医药健闻，如有侵权请联系删除）
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